1-2个月内批准！首批“FDA特批药物”名单公布

今年6月17日，FDA宣布推出专员国家优先审查代金券（CNPV）试点计划，旨在加快符合美国关键国家卫生优先事项的产品的药物审查流程，将审查时间从10-12个月缩短到仅1-2个月。近日，FDA公布了首批进入试点计划的“特批药物名单”，涉及9款药物。

首批进入FDACNPV试点计划的特批药物名单

Pergoveris（促卵泡素α+促黄体激素α）

Pergoveris是默克推出的一款复方药物，其中重组人促卵泡激素（FSH）和重组人促黄体生成素（LH）的组成比例为2:1，旨在模拟生殖生理学，支持女性卵泡发育直至排卵和成熟，从而帮助解决复杂的生育问题。该药物于2007年在欧洲获批上市，迄今为止已在74个国家和地区上市。

为扩大生育治疗机会，默克在美国和加拿大的医疗保健业务公司EMD Serono还在近日与美国政府达成了协议，为超过1000万难以生育的美国女性扩大获得其体外受精（IVF）疗法组合的使用范围。作为协议的一部分，EMD Serono将以大幅降低的价格向符合条件的处方患者提供Gonal-f（促卵泡激素α）、Ovidrel（绒毛膜促性腺激素α）和Cetrotide（注射用醋酸西曲瑞克）。当以上三种产品都应用于典型的试管婴儿方案时，患者将获得标价84%的折扣。

替利珠单抗（Teplizumab）

替利珠单抗是赛诺菲收购Provention Bio获得的一款CD3单抗，已在美国（商品名：Tzield）和中国（商品名：特瑞可）获批用于延缓8岁及以上儿童和成人1型糖尿病患者从2期进展至3期的速度。II期TN-10研究数据显示，仅仅一个14天疗程的替利珠单抗治疗就能够将患者的疾病进展时间推迟两年。近期，赛诺菲基于III期PROTECT研究的积极数据向FDA递交了替利珠单抗的补充生物制品许可申请（sBLA），用于延缓新诊断为1型糖尿病3期的8岁及以上儿童和成人患者的疾病继续进展的速度。该研究结果显示，两个12天疗程的替利珠单抗治疗可以显著降低患者的C肽（内源性胰岛素分泌的标志物，反映胰岛β细胞功能）水平的下降速度，并且有94.9%的患者维持了有临床意义的峰值C肽水平（≥0.2pmol/mL）。

Cytisinicline（金雀花碱）

Cytisinicline是Achieve Life Sciences推出的一款小分子药物，于2017年在欧洲获批上市（商品名：Tabex），用于治疗尼古丁成瘾（戒烟）。III期ORCA系列研究结果显示，在6周疗程内，Cytisinicline（3mg，每日3次）组对于尼古丁的连续戒断率显著高于安慰剂组（25.3% vs 4.4%），戒烟率也显著高于安慰剂组（14.8% vs 6.0%）。

DB-OTO

DB-OTO是再生元开发的一款基因疗法，旨在通过选择性增强携带耳畸蛋白（otoferlin，OTOF）编码基因突变患者的功能性OTOF表达水平，使耳朵能够将声音传递到大脑，从而促进听觉恢复。耳畸蛋白在内耳毛细胞的囊泡释放和信号转导方面起到重要作用。

I/II期CHORD研究数据显示，几乎所有（11/12）携带OTOF基因突变的重度遗传性听力损失患者在接受DB-OTO治疗后都实现了具有临床意义的听力改善，其中3例患者达到了正常听力水平。

塞奈吉明（Cenegermin）

塞奈吉明是DompéFarmaceutici开发的一种重组人神经生长因子（NGF），其滴眼液于2017年、2018年和2020年分别在欧洲（商品名：Sentinel）、美国（商品名：Oxervate）和中国（商品名：欧适维）获批上市，用于治疗神经营养性角膜炎。

此次，DompéFarmaceutici推出的是塞奈吉明的鼻内给药制剂，旨在绕过血脑屏障来治疗非动脉炎性前缺血性视神经病变（NAION）。

视神经病变是由视神经损伤引起的疾病，由于损伤、炎症、血流异常或遗传和退行性因素而破坏了从视网膜到大脑的视觉信号。结果是进行性或突然的视力丧失，通常影响中央或周边视力、颜色辨别力，严重时会导致永久性失明。NAION是50岁以上人群急性视神经损伤和视神经病变的最常见原因。确切发病原因尚不完全清楚，但常见的危险因素包括糖尿病、高血压、高胆固醇和吸烟。目前尚无疗法可以逆转NAION患者的视力丧失或预防恶化。

RMC-6236（daraxonrasib）

RMC-6236是Revolution Medicines开发的一款靶向RAS的口服、非共价、多选择性抑制剂，于2022年进入临床阶段。

I期研究数据显示，携带KRAS G12X突变的胰腺导管癌（PDAC）患者接受RMC-6236作为二线治疗后，客观缓解率（ORR）为29%，疾病控制率（DCR）为91%，中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，中位总生存期（OS）为14.5个月 ，OS达到6个月的患者比例为89%；携带任何RAS突变的PDAC患者接受RMC-6236作为二线治疗后，中位PFS为7.6个月，中位OS为14.5个月，OS达到6个月的患者比例为91%。

今年5月，为推进RMC-6236的全球开发和商业化，Revolution Medicines与Royalty Pharma达成合作，获得20亿美元灵活资金。据该公司透露，针对PDAC的全球III期RASolve 302研究有望在2026年读出数据。

PDAC及其变体是最常见的一种胰腺癌类型，约占所有胰腺癌病例的92%。据统计，美国PDAC患者的5年生存率仅有3%。显然，这类患者极为需要有效的治疗药物，但目前治疗选择有限，且药物研发成功率低。

Bitopertin

Bitopertin是Disc Medicine开发的一款甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，旨在调节血红素生物合成。基于两项II期研究（BEACON和AURORA）的积极结果，该公司在今年9月向FDA递交了Bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药上市申请（NDA）。两项研究均显示，Bitopertin可以显著降低有毒光活性中间体原卟啉IX（PPIX）的水平。

EPP，包括X连锁原卟啉症（XLP），是一种罕见的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起，导致PPIX水平升高。当患者暴露在阳光下时，这会引起严重的反应，其特征是难以忍受的疼痛、水肿、烧灼感以及潜在的起泡和毁容。PPIX还会在肝胆系统中积聚，可导致20-30%的患者出现胆结石、胆汁淤积和肝损伤等并发症，在极端情况下会导致肝功能衰竭。

氯胺酮

氯胺酮是一种NMDA受体拮抗剂，最早于1970年上市，可用于全身麻醉。长期以来，美国境内无氯胺酮原料药的生产商。此次CNPV被授予氯胺酮仿制药的美国本土原料药开发和生产企业PhlowCorporation。

Augmentin XR（阿莫西林+克拉维酸）

Augmentin XR是一款复方缓释片剂，包含阿莫西林和克拉维酸两种活性成分，于2002年在美国获批上市，可用于抗菌治疗。除了缓释片剂，该复方还包括注射液和干混悬剂，均由USAntibiotics公司生产。

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